Terapie genetiche: curata l'emofilia tramite editing genetico in vivo

Sviluppata e testata una innovativa tecnica di manipolazione genetica in grado di sostituire con esattezza parti di DNA direttamente "in vivo", cioè direttamente nel corpo di esseri viventi (in questo caso topi).

Lo studio è stato pubblicato oggi su "Nature".

Rispetto ad altre tecniche che vanno semplicemente ad "aggiungere" all'interno della cellula una porzione di materiale genetico che attiva o inibisce determinati comportamenti, in questo caso è avvenuta in modo preciso una vera a propria sostituzione.

Il test effettuato ha dimostrato la possibilità di curare un difetto genetico come l'emofilia nei topi di laboratorio: a somministrazione avvenuta sono state ripristinate le funzionalità normali e non sono stati registrati effetti collaterali.

Precedentemente a questo straordinario risultato non sembrava possibile effettuare una sostituzione genetica in cellule diverse da quelle staminali, si apre pertanto una nuova possibilità nel campo della cura delle malattie genetiche.